腫瘤臨床試驗(yàn)貝葉斯設(shè)計(jì)方法
定 價(jià):82 元
- 作者:言方榮,王駿,袁鷹 著
- 出版時(shí)間:2021/4/1
- ISBN:9787117312417
- 出 版 社:人民衛(wèi)生出版社
- 中圖法分類:R979.1
- 頁(yè)碼:458
- 紙張:膠版紙
- 版次:1
- 開本:16開
以圖文并茂的形式,記述《關(guān)于表彰全國(guó)衛(wèi)生健康系統(tǒng)新冠肺炎疫情防控工作先進(jìn)集體和先進(jìn)個(gè)人的決定》(國(guó)衛(wèi)人發(fā)〔2020〕4號(hào))中表彰的506位先進(jìn)個(gè)人,在2020年援鄂抗疫中的先進(jìn)事跡。書稿分為兩部分,第一部分為506位先進(jìn)個(gè)人的先進(jìn)事跡,以《關(guān)于表彰全國(guó)衛(wèi)生健康系統(tǒng)新冠肺炎疫情防控工作先進(jìn)集體和先進(jìn)個(gè)人的決定》(國(guó)衛(wèi)人發(fā)〔2020〕4號(hào))中先進(jìn)個(gè)人的人名排序?yàn)橄冗M(jìn)個(gè)人先進(jìn)事跡的編排順序一一作介紹。重點(diǎn)介紹了506位先進(jìn)個(gè)人在2020年初響應(yīng)國(guó)家號(hào)召、不顧個(gè)人安危、逆行而上參加援鄂醫(yī)療救治工作中的感人事跡。第二部分為《關(guān)于表彰全國(guó)衛(wèi)生健康系統(tǒng)新冠肺炎疫情防控工作先進(jìn)集體和先進(jìn)個(gè)人的決定》(國(guó)衛(wèi)人發(fā)〔2020〕4號(hào))文件原文,以真實(shí)記錄這段歷史。
2020年春,適逢新型冠狀病毒肺炎(COVID-19)肆虐全球,新藥研發(fā)和藥物臨床試驗(yàn)從未像今天這樣引起公眾的廣泛關(guān)注。藥物臨床試驗(yàn)成為人們茶余飯后討論的熱點(diǎn)問題。本書圍繞藥物研發(fā)最新進(jìn)展,詳盡地介紹腫瘤臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的各類經(jīng)典以及前沿新型試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。本書所介紹內(nèi)容雖然主要圍繞腫瘤臨床試驗(yàn)領(lǐng)域,但介紹的很多方法同樣適用于其他領(lǐng)域的藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)。
本書第一個(gè)特點(diǎn)是重點(diǎn)介紹新型的貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)因其突出的靈活性和高效性,越來越被工業(yè)界和臨床研究人員重視,并已在國(guó)外廣泛使用。由于國(guó)內(nèi)統(tǒng)計(jì)和臨床研究人員對(duì)此類方法接觸較晚,加之缺乏相關(guān)書籍,所以對(duì)貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法較為陌生。本書的目的是填補(bǔ)這個(gè)空白,幫助統(tǒng)計(jì)和臨床研究人員全面系統(tǒng)地了解新型貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法,并把這些方法使用到臨床實(shí)踐中,從而加快腫瘤臨床試驗(yàn)進(jìn)程,提高藥物研發(fā)的成功率。本書第二個(gè)特點(diǎn)是突出創(chuàng)新臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法以解決在腫瘤藥物研發(fā)中面臨的一些最前沿的問題和挑戰(zhàn),比如患者異質(zhì)性、靶向治療、免疫治療、藥物聯(lián)合治療、毒性和有效性權(quán)衡、治療效果延遲、無縫設(shè)計(jì)、籃子和平臺(tái)設(shè)計(jì),等。本書第三個(gè)特點(diǎn)是實(shí)用性,對(duì)相關(guān)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)軟件進(jìn)行了詳盡介紹,力爭(zhēng)使讀者閱讀完本書章節(jié)后,便可立即將這些新型的貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法應(yīng)用到臨床實(shí)踐和新藥研發(fā)中。
本書的內(nèi)容包括兩大部分。第一部分由第一~三章組成,第一章簡(jiǎn)單介紹了創(chuàng)新臨床試驗(yàn)的一些新趨勢(shì),第二章重點(diǎn)介紹了現(xiàn)代腫瘤臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的統(tǒng)計(jì)學(xué)考量,第三章簡(jiǎn)單介紹貝葉斯統(tǒng)計(jì)框架的基本知識(shí)。第二部分是從第四章開始到結(jié)束,重點(diǎn)介紹在貝葉斯統(tǒng)計(jì)框架下的腫瘤臨床試驗(yàn)的一些經(jīng)典和創(chuàng)新設(shè)計(jì)方法,包括臨床Ⅰ-Ⅲ期臨床試驗(yàn)各個(gè)步驟與環(huán)節(jié)中統(tǒng)計(jì)方法的應(yīng)用。其中,第四章主要介紹了近年來Ⅰ期腫瘤創(chuàng)新臨床試驗(yàn)單劑試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法;第五章重點(diǎn)介紹了Ⅰ期組合藥物試驗(yàn)設(shè)計(jì);第六章介紹了藥物毒性延遲條件下Ⅰ期劑量探索;第七章重點(diǎn)介紹了Ⅱ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法,包括最新的BOP2設(shè)計(jì);第八章主要介紹生物標(biāo)記物最優(yōu)策略及自適應(yīng)富集試驗(yàn)設(shè)計(jì);第九章和第十章重點(diǎn)介紹了近年來發(fā)展的Ⅰ-Ⅱ期創(chuàng)新臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法和分子靶向藥物的劑量探索;第十一章和第十二章主要介紹了常見的隨機(jī)化方法和非劣效及等效性試驗(yàn);第十三章重點(diǎn)介紹了籃子設(shè)計(jì)和平臺(tái)設(shè)計(jì)創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法;第十四章介紹了Ⅲ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。
本書適合于高等院校統(tǒng)計(jì)學(xué)研究生、醫(yī)院及制藥企業(yè)生物統(tǒng)計(jì)師以及具有統(tǒng)計(jì)學(xué)基礎(chǔ)的臨床醫(yī)生和科研人員,可以作為生物統(tǒng)計(jì)學(xué)研究生的教學(xué)用書,也可作為臨床試驗(yàn)生物統(tǒng)計(jì)師的參考工具書。
本書根據(jù)作者多年臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)研究和實(shí)踐所著,并不代表任何研究機(jī)構(gòu)觀點(diǎn)和意見。本書雖經(jīng)認(rèn)真修訂,但由于編寫時(shí)間和著者水平有限,書中難免會(huì)有疏漏和不妥之處,懇請(qǐng)各位專家、讀者批評(píng)指正。以便今后修正完善。感謝國(guó)家社科基金一般項(xiàng)目(No.16BTJ021)對(duì)本書出版的支持;感謝在本書編寫過程中每一位參與工作的研究生。特別感謝吳一龍教授,陳峰教授為本書作序!
第一章 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)概述
1.1 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)展
1.2 臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的思路與框架
1.2.1 試驗(yàn)規(guī)劃
1.2.2 方案設(shè)計(jì)
1.2.3 統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃
1.3 創(chuàng)新臨床研究的重點(diǎn)考慮
1.3.1 統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃
1.3.2 期中分析
1.3.3 協(xié)變量調(diào)整與富集策略
1.3.4 國(guó)際多中心試驗(yàn)
1.3.5 真實(shí)世界策略
1.3.6 獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查
1.4 新方法和新技術(shù)
1.4.1 適應(yīng)性設(shè)計(jì)
1.4.2 貝葉斯統(tǒng)計(jì)與頻率統(tǒng)計(jì)
1.4.3 模擬技術(shù)
1.4.4 電子數(shù)據(jù)
1.5 生物統(tǒng)計(jì)師的角色
第二章 腫瘤臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)考量
2.1 抗腫瘤藥物研發(fā)與統(tǒng)計(jì)挑戰(zhàn)
2.2 探索性試驗(yàn)
2.2.1 單劑量探索
2.2.2 聯(lián)合用藥劑量探索
2.2.3 OBD探索設(shè)計(jì)
2.3 確證性試驗(yàn)
2.3.1 評(píng)價(jià)終點(diǎn)
2.3.2 生物標(biāo)記物的考慮
2.3.3 隊(duì)列研究
2.3.4 樣本量估計(jì)與再估計(jì)
2.3.5 無縫設(shè)計(jì)
第三章 貝葉斯推斷基礎(chǔ)
3.1 貝葉斯理論介紹
3.2 常見貝葉斯模型
3.3 貝葉斯推斷
3.3.1 點(diǎn)估計(jì)
3.3.2 區(qū)間估計(jì)
3.3.3 假設(shè)檢驗(yàn)
3.4 貝葉斯計(jì)算
3.4.1 Gibbs抽樣
3.4.2 Metropolis-Hastings算法
3.4.3 收斂診斷
第四章 Ⅰ期單劑試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法
4.1 基于算法的設(shè)計(jì)
4.1.1 傳統(tǒng)3+3設(shè)計(jì)
4.1.2 加速滴定設(shè)計(jì)
4.1.3 i3+3設(shè)計(jì)
4.2 基于模型的設(shè)計(jì)
4.2.1 持續(xù)再評(píng)估法
4.2.2 貝葉斯模型平均GRM設(shè)計(jì)
4.2.3 過劑量控制遞增設(shè)計(jì)
4.2.4 貝葉斯Logistic回歸模型
4.2.5 應(yīng)用軟件
4.3 模型輔助設(shè)計(jì)
4.3.1 mTPI設(shè)計(jì)
4.3.2 Keyboard設(shè)計(jì)
4.3.3 BOIN設(shè)計(jì)
4.4 考慮毒性等級(jí)
4.4.1 偽似然CRM設(shè)計(jì)
4.4.2 廣義BOIN設(shè)計(jì)
4.5 自適應(yīng)劑量調(diào)整
……
第五章 Ⅰ期藥物組合試驗(yàn)設(shè)計(jì)
第六章 帶有延遲毒性的劑量探索
第七章 Ⅱ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法
第八章 生物標(biāo)記物策略最優(yōu)與自適應(yīng)富集設(shè)計(jì)
第九章 Ⅰ-Ⅱ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法
第十章 分子靶向藥物的劑量探索
第十一章 隨機(jī)化方法
第十二章 非劣效及等效性試驗(yàn)
第十三章 籃子設(shè)計(jì)和平臺(tái)設(shè)計(jì)
第十四章 Ⅲ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)
參考文獻(xiàn)